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10 / 03 / 2010
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| Première thérapie génique pour soigner l'hémophilie |
Une étude publiée dans la revue New England of Medicine, a indiqué
qu'une thérapie génique contre l'hémophilie a été pratiquée
sur l'homme avec succès.
L'étude a été réalisée sur 6 personnes atteintes d'hémophilie
A, afin de vérifier si le traitement n'induisait aucun danger.
Les résultats ont été probants : plusieurs patients souffraient
moins souvent de saignements spontanés et deux d'entre eux n'en
ont pas eu pendant les dix mois suivant les essais.
Le responsable des recherches à l'hôpital Beth Israel Deaconess
le Pr David Roth, et son équipe, ont utilisé les cellules des
personnes sur lesquelles l'étude a été réalisée. Ces cellules
ont été génétiquement modifiées pour exprimer le facteur VIII,
un facteur de coagulation absent chez les hémophiles.
Le taux du facteur VIII dans le plasma détermine la sévérité
de l'hémophilie :
- Lorsque ce taux est inférieur à 1% du taux normal, le cas
est considéré comme grave
- Entre 1 et 5% l'hémophilie est modérée
- Supérieur à 5% l'hémophilie est légère
Après inoculation des cellules modifiées dans les tissus graisseux
de l'abdomen, le taux de facteur VIII a augmenté dans le plasma
sanguin.
Grâce à la thérapie génique le taux de facteur VIII pourra être
modifié et permettra d'améliorer l'état de santé des hémophiles
qui pourront voir leur maladie passée de grave à modérée ou
légère.
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